全球医药交易概况：基因疗法热度上涨，国内成功出海两个项目

5月已悄然而至，让我们一起回顾4月份医药行业交易的整体概况。根据医药魔方NextPharma数据库，4月医药交易数量共计66笔，已披露的总交易金额近75亿美元，相比于2021年Q1皆有下滑的趋势；交易的模式仍以合作/许可为主，其中跨境交易达11笔。

注：每笔交易可包含多种交易模式（数据来源：医药魔方NextPharma®）

4月全球交易项目以创新药和技术为主，占比83%。在创新药项目中，生物药的热潮略高于化药，其中抗体和基因疗法占据多数。抗体主要包括单抗、双特异性抗体、ADC及抗病毒Fc偶联物；与抗体项目数量相当的基因疗法也备受公司的青睐。

注：统计包括未披露具体项目的早期产品（数据来源：医药魔方NextPharma®）

跨境重点交易

与中国企业相关的交易共计15笔，主要是以License in/out的交易模式，其中有2个项目授权海外，7个项目引进。

注：*代表期权（数据来源：医药魔方NextPharma®）

2021年4月27日，北海康成宣布与LogicBio Therapeutics达成战略合作和期权协议，获得了新型肝靶向腺相关病毒（AAV）sL65衣壳的全球授权，以开发针对法布雷病、庞贝氏病及其他两个适应症基因疗法，同时获得了甲基丙二酸血症在研基因编辑疗法LB-001在大中华区的独家授权选择权，总金额达5.91亿美元。AAV sL65具有独特的肝靶向特性，有望克服当前AAV载体在功效和免疫原性方面的局限性，且生产效率更高，有可能带来更高的产量，使其成为北海康成基因疗法布局的重要战略补充。

同月的29日，北海康成又与Mirum制药有限公司签订了独家许可协议，获得了用于治疗多种胆汁淤积性肝病新药Maralixibat在大中华区开发和商业化的权益，总金额达1.2亿美元。Maralixibat用于治疗ALGS患者的胆汁淤积瘙痒症的新药申请已被FDA接受，并且在进行优先审评；其用于治疗儿童PFIC2患者的上市许可申请已被欧洲药品管理局接受，并进行审评。Mirum已经启动其用于治疗胆管闭锁（BA）的全球2b期临床研究（EMBARK）。北海康成将与Mirum 合作，负责监督Mirum在中国的临床研究基地，以加快近期在胆管闭锁（BA）患者中启动的全球2b期EMBARK研究入组。

北海康成最早成立于2012年，主要布局肿瘤及罕见病领域产品。早在今年的二三月份，北海康成分别与AVEO Pharmaceuticals、Puma Biotechnology终止了HER3单抗AV-203和HER2/EGFR抑制剂奈拉替尼的许可协议。项目的终止一部分原因来自于公司整体的战略转型，专注于罕见病领域；另一部分的原因来自国内医药政策的转变，带量采购等，同时还受到项目在开发商业化过程中所产生的费用与未来收益比例的影响。不过上述的两笔许可交易也为企业带来了融资的效益。迄今为止，北海康成已完成E轮融资，目前在为上市做准备。

数据来源：医药魔方InvestGO®

境外重点交易

2021年4月5日，强生宣布与Cidara Therapeutics达成合作和许可协议，开发治疗流感的抗病毒Fc偶联药物（CD377和CD388），首付款2700万美元，总金额达7.8亿美元。抗病毒Fc偶联药物是由融合蛋白（Fc)与神经氨酸酶抑制剂连接而成，能够显著延长治疗的时间，这也克服了目前抗流感病毒药物开发的一个重大难点。

其中CD377的临床前数据显示，相较于目前已上市的神经氨酸酶抑制剂奥司他韦及CAP依赖性核酸内切酶抑制剂baloxavir，CD377对流感毒株表现出较低的耐药性，同时延长了治疗窗口，在72小时仍具有较强的作用。

图片来源：Cidara Therapeutics官网

2021年4月22日，Vertex制药宣布与Obsidian Therapeutics达成一项战略研究合作和许可协议，专注于发现用于治疗严重疾病的基因编辑新疗法。这项合作利用了Obsidian的cytoDRiVE®平台技术来发现基因编辑药物，总交易金额近14亿美元。

这是对细胞进行了工程改造以制造特定的蛋白质，该平台可将人源小型不稳定结构域连接在想要表达的蛋白前，该结构域旨在与一种特定且特征明确的小分子药物相互作用。然后细胞产生带有药物反应域（DRD）标签的融合蛋白，其中通过在系统中添加药物（FDA批准的小分子配体）可稳定DRD，开启蛋白质活性，从而使蛋白质得以表达并积累至功能水平。

图片来源：Obsidian Therapeutics官网

2021年4月29日，艾伯维宣布与Capsida Biotherapeutics达成合作和许可协议，利用Capsida Biotherapeutics独有的AAV技术平台，开发针对中枢神经系统疾病的基因疗法，总金额达6.2亿美元。除了潜在的未来选择、开发和商业里程碑付款外，还提供9000万美元的前期和股权投资资本。该合作旨在为严重神经退行性疾病的三个项目开发一流的靶向基因治疗。Capsida正在通过其AAV工程平台解决上一代AAV转导率低导致免疫原性和不良事件等问题，该平台优化了Capsids ，以针对特定的组织类型，限制与目标疾病无关的组织和细胞类型的转导，从而提高疗效和安全性。此外， Capsida正在开发专有货物，提供针对特定感兴趣的疾病的有效基因替换或增强。

全球收购/并购

数据来源：医药魔方NextPharma®